1月13日，贵阳市妇幼保健院、贵阳市儿童医院血液科一位4岁急性淋巴细胞白血病儿童小玥，经过30余天的移植治疗，嵌合率达到预期效果，顺利出院，这标志着贵阳市妇幼保健院儿童造血干细胞移植技术再上台阶，这也是医院首例成功完成单倍体造血干细胞移植治疗儿童白血病。

小玥来自贵州省荔波县，2022年7月出现面色苍白、下肢疼痛就诊贵阳市妇幼保健院儿童血液科，经检查诊断急性淋巴细胞白血病。对于天真无邪的孩子和她的家庭来说，这无疑是晴天霹雳，但家属对治疗充满坚定的信心。在家属及医护人员的鼓励与关心下，小玥开始了化疗。但经过第一阶段化疗，小玥骨髓里的白血病细胞仍高，判定为高危组，提示化疗效果差、复发风险高。加上小玥对门冬酰胺酶类化疗药物过敏，若取消门冬酰胺酶化疗，将明显影响化疗效果。因此，造血干细胞移植成为首选方案。

贵阳市妇幼保健院儿童血液科移植团队针对小玥的病情进行了详细分析讨论，确定骨髓缓解后尽早行异基因造血干细胞移植。但在中华骨髓库未找到HLA全相合的供体，亲缘中最合适的同胞姐姐也是半相合。另一方面，小玥经过强化疗后骨髓终于缓解，医生必须和肿瘤细胞赛跑，抓住时机进行移植治疗。最终选择与小玥HLA配型为6/10相合的同胞姐姐做单倍体供者。

恶性肿瘤患儿进行异基因造血干细胞移植术，预处理强度大，副作用、并发症多。移植过程中易出现感染、出血性膀胱炎等并发症，单倍体造血干细胞移植治疗恶性肿瘤的并发症会更多、更重，且移植后排异反应发生率极高。因此，单倍体造血干细胞移植治疗恶性肿瘤一直是移植领域中难度极高的治疗手段之一。同时，小玥进入移植仓前已接受5个疗程的强化疗，脏器功能有一定损伤，异基因造血干细胞移植可能对脏器功能造成进一步损伤。且小玥龋齿严重，移植过程中感染风险高。针对小玥的特殊情况，儿童血液科主任张景荣与移植团队为小玥制定了详细的移植方案，经过精心准备，入仓后密切观察、动态处理并发症，小玥成功度过了骨髓空巢期、感染、移植早期并发症等关口，在移植2~3周后血细胞植入、嵌合率为完全供者型，提示移植成功。

此次医院儿童血液科单倍体造血干细胞移植治疗儿童白血病获得成功，为不能通过化疗治愈的难治、复发儿童白血病提供更有效的治疗方式，给他们带来了生的希望。据介绍，在移植费用上，因为贵阳市妇幼保健院是白血病定点诊疗单位，急性淋巴细胞白血病造血干细胞移植可进行大病报销，在进入移植仓前，血液科积极为小玥申请了大病医疗救助。